相比于刚来时的紧张,此时来到他擅长的科研领域,林根生心里多少还是有了一些底气。
“三个要点、两项差异化优势。
“要点分别是 A 靶点的组织分布、功能证据,以及临床关联。
“我需要用单细胞测序确认 A 靶点在患者脑脊液 B 细胞中特异性高表达;此外,通过 CRISPR 敲除 A 基因后,EAE 小鼠脊髓炎性细胞浸润减少率;以及最后一点,临床关联——通过进行大量动物实验活检样本的分析,确认 A 靶点表达水平与 EDSS 评分正相关。
“这一系列的验证手段,可以确认 A 靶点本身的可用性。
“其次就是差异化。
“就两个:证明 A 靶向可同时抑制 B 细胞存活和少突胶质细胞凋亡;以及确认检索确认 A 的胞内结构域表位尚无抗体专利覆盖!
“前者,可以证明 A 靶点比现有靶点更优越。而后者……则意味着新靶点没有专利壁垒,具有极高的商业价值!”
说到底,这题的核心是“说服投资机构”。
那么,商业价值绝对是不可忽视的一环。
而其他靶点,大多已经有抗体专利,即便是研发出来了,大概率也要被专利卡着。
但,若是一个全新的靶点,那制药公司就能实现百分之百专利控制,其中所蕴含的商业利益简直不可估量!
等林根生回答完后,许秋微微颔首。
他没有发表任何评价,而是开始了密集的提问。
“假设新药 BTK 抑制剂在 I 期试验中,3 名健康受试者出现无症状肝酶升高,而犬类毒理试验未发现肝损伤。此时你会终止项目,还是继续推进?”
“……”
“你的研究发现用转基因小鼠证明药物 Y 可修复髓鞘,但学术界公认 EAE 模型无法模拟进展型 MS 的慢性神经退化……此时你如何决策?”
“……”
尽管林根生也没有提前准备,但,这些问题基本上都是他的舒适区。
毕竟是跟着汪居廷过来的,他对这个领域的新药研发还是相当熟悉,因此回答不说轻松,至少是能切中要点的。
然而,当许秋下一个问题提出时,别说是林根生了,就连张教授也是有些瞠目结舌了。
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